关系到很多肾病儿童！儿科顶刊《JAMA Pediatrics》刊发毛建华教授团队重大成果，有望改写全球治疗指南
儿童肾病是一种折磨人的慢性疾病，其中又有一部分人是不幸中的不幸：所患肾病属于繁复发型及激素依赖型肾病综合征，即便是治疗有效也要经常复发、需要持续激素维持以缓解病情。
频繁复发型（FRNS）：肾病综合征（NS）在初始激素治疗有效后，6个月内复发≥2次，或1年内复发≥3次。
激素依赖型（SDNS）：激素治疗有效，但减量或停药后2周内复发，需持续激素维持以缓解病情。
尤其是，他们还面临用药困境：尽管他克莫司与霉酚酸酯两大免疫抑制剂均被纳入临床指南，但关于二者疗效差异的权威循证证据始终空白。
让人期待的是，近日，一项改写临床实践的重磅研究成果出炉——毛建华教授领衔国内12家顶级三甲医院，在国际顶级期刊《JAMA Pediatrics》发表重大成果，为儿童肾病综合征提供疗效与安全性双优新选择。
该研究团队以严谨的科学设计，将270名2-18岁频繁复发型及激素依赖型肾病综合征患儿随机分入他克莫司组与霉酚酸酯组，配合糖皮质激素阶梯减量方案，展开为期一年的治疗观察。
数据显示：他克莫司组患儿1年无复发生存率较霉酚酸酯组跃升1.86倍（HR=2.86，95%CI：1.79-4.76，P<0.001）。更令人振奋的是，他克莫司组还展现出全方位亮眼优势——中位无复发生存期延长超60天（323.99天 vs 263.21天），年复发率锐减近六成（17.78% vs 41.48%），激素累积用量更降低35%（0.22 vs 0.34 mg/kg/day），而两组安全性指标旗鼓相当。
这项研究成果为儿童频繁复发型及激素依赖型肾病综合征治疗策略提供了黄金循证，同时也让困扰临床用药的“他克莫司or霉酚酸酯”有了“高证据等级的循证答案”。
有研究表明，原发性肾病综合征在儿童中的年发病率约为 2-7例/10万儿童，激素敏感型NS（SSNS）占儿童病例的90%，但其中约50%可能发展为频繁复发或激素依赖。以全球儿童人口为基础进行估算，繁复发型及激素依赖型肾病综合征儿童累积病例可能达数十万。
这一科研成果的出炉和国际顶刊的发表，将改写全球治疗指南、重塑临床实践格局，极大帮助这一人群在新一代治疗方案下获得更佳治疗效果。
